德国马丁·路德大学Schmoll等报告，吉西他滨联合帕唑帕尼对比帕唑帕尼单药，二线治疗软组织肉瘤可耐受，且12周无进展生存率(PFSR)显著增高。(JAMA Oncol. 2020年12月23日在线版 DOI: 10.1001/jamaoncol.2020.6564)

即使单药预处理有中等活性的软组织肉瘤患者，接受帕唑帕尼和吉西他滨仍有良好的耐受性。为了明确吉西他滨联合帕唑帕尼对比单独使用帕唑帕尼的疗效，该项多中心随机Ⅱ期临床试验于2011年9月至2014年7月在德国纳入患者，分予吉西他滨联合帕唑帕尼(A组)或帕唑帕尼单药(B组)。

入组条件：ECOG PS评分0~2分;器官功能良好;有可测量的病灶;至少一种含蒽环类和(或)异环磷酰胺方案治疗后疾病进展。主要终点为12周PFSR。次要终点包括毒性、生活质量、总生存率和缓解率。

结果显示，90例患者被随机分组，其中86例(女性43例)可评估，中位年龄为57岁(22~84岁)，70例(90%)ECOG PS评分为0~1;主要的组织学亚型为平滑肌肉瘤(22例，26%)和脂肪肉瘤(16例，19%)。中位随访12.4个月(1~48个月)后，达到了主要终点。

A组和B组12周时的PFSR分别为74%和47%(HR=1.60，90%CI 1.15~2.23，P=0.01)，中位无进展生存期分别为5.6个月和2.0个月(HR=0.58，95%CI 0.36~0.92，P=0.02)，总生存期分别为13.1个月和11.2个月(HR=0.98，95%CI 0.60~1.58，P=0.83)，客观缓解率分别为11%和5%(P=0.10)。A组的毒性增加，但可控，且主要为血液学不良事件。

 (编译 周文忠)