西班牙研究者Pérez-Larraya等报告，弥漫性内生型桥脑胶质瘤(DIPG)患儿，溶瘤病毒DNX-2401瘤内输注联合放疗可改变T细胞活性，部分患者的肿瘤有缩减或稳定，但与不良事件相关。(N Engl J Med. 2022; 386: 2471-2481. DOI: 10.1056/NEJMoa2202028)

DIPG患儿的预后较差，中位生存期不到1年。溶瘤病毒治疗已在大脑其他部位的儿童神经胶质瘤患者中进行了评估，但缺乏DIPG患者的溶瘤病毒治疗数据。该项单中心剂量递增研究入组新发DIPG患者，给予DNX-2401(一种在肿瘤细胞中选择性复制的溶瘤腺病毒，通过放置在小脑脚的导管输注)，然后放疗。主要终点为DNX-2401的安全性和不良事件。次要终点包括总生存期、生活质量、确定的客观缓解率，并收集肿瘤活检和外周血样本用于DIPG和抗肿瘤免疫应答的分子特征分析。

结果显示，入组12例3~18岁的新发DIPG患者，接受了1×1010(前4例)或5×1010(后8例)个病毒颗粒的DNX-2401输注，11例接受了后续放疗。不良事件包括头痛、恶心、呕吐和疲劳。偏瘫和四肢瘫痪各1例。中位随访17.8个月(5.9~33.5个月)，9例磁共振成像评估肿瘤缩减，3例部分缓解，8例疾病稳定。中位生存期为17.8个月。截至报告时，2例仍存活，其中1例在38个月时没有肿瘤进展。1例尸检的肿瘤样本与其外周血分析均显示肿瘤微环境和T细胞库的改变。

(编译 张美涵)