大连医科大学附属第二医院乳腺肿瘤科李曼教授团队牵头开展的多中心回顾性真实世界研究显示，联用哌柏西利(PAL)相对单用内分泌治疗(ET)的至治疗失败时间(TTF)明显更长，支持在真实环境中使用PAL + ET治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌(ABC)患者。在新发转移性疾病和非中枢神经系统转移的患者中，PAL + ET相比ET有明显的总生存期(OS)获益，但在进一步的研究中，随访时间需要增加。(摘要号 e13048)

随机对照试验(RCT)发现，与ET相比，PAL+ ET在HR+/HER2- ABC患者中具有相当大的生存优势。除了考虑患者特征、治疗依从性和社会经济因素外，这项真实世界的研究旨在补充现有的RCT数据。

该研究自全国7家癌症中心电子病历系统中回顾性检索2007年9月至2020年5月接受PAL+ET(216例)和ET(215例)的HR+HER2- ABC患者资料，采用稳定的逆概率加权法(SIPTW)严格平衡两个队列之间的变量。

结果共有400例患者符合研究分析的条件。204例(51%)患者接受PAL + ET治疗，196例(49%)患者仅接受ET治疗。在观察结束时，两个队列中分别有162例(79%)和183例(93%)患者出现治疗失败，原因包括疾病进展(93.2% vs. 96.8%)、经济能力(4.9% vs. 0%)、无法忍受的不良反应(1.9% vs. 0.5%)和未知原因(0% vs. 2.7%)。

大多数患者为绝经后(71.8%)，并有内脏转移(65.2%)。13.0%的患者出现新的转移性疾病，45.2%的患者接受了一线ET治疗。超过半数(57.8%)患者接受了芳香化酶抑制剂治疗，38.5%的患者接受了氟维司群治疗。

两组的中位随访时间分别为39.5个月和40.5个月，PAL + ET组与ET组的中位TTF分别为11.8个月和9.47个月(HR=0.69，95%CI 0.56~0.86，P=0.00057)，OS分析显示中位OS分别为未达到(NR)和40.7个月(HR=0.84，95%CI 0.62~1.13，P=0.25)。

在SIPTW方面，标准化差异(-0.117~0.096)提示两队列特征的平衡性良好。PAL + ET组的加权中位TTF明显长于ET组(11.8个月vs. 7.07个月;HR=0.63，95%CI 0.49~0.80，P=0.000139)。

然而，加权中位OS结果无统计学意义(NR vs. 38个月;HR=0.80，95%CI 0.53~1.21，P=0.29)。在校正后的亚组分析中，TTF表现出与总体人群相似的趋势，并且在新发转移性疾病和非中枢神经系统(CNS)转移患者中，PAL + ET组的OS明显长于ET组(HR=0.256，95%CI 0.112~0.586，P交互作用=0.013;HR=0.657，95%CI 0.443~0.973，P交互作用=0.013)。

(编译 曹莉)