西班牙研究者Moreno等报告，在复发和难治性高危神经母细胞瘤(RR-HRNB)患儿中，基础化疗方案中添加贝伐珠单抗达到了预设的主要终点总缓解率(ORR)，并似乎改善了无进展生存期(PFS)。贝伐珠单抗、伊立替康联合替莫唑胺方案具有耐受性和抗肿瘤活性。(J Clin Oncol. 2024年1月8日在线版)

RR-HRNB患儿的预后仍不佳。为了评估三种基础性化疗方案和添加贝伐珠单抗的应用情况，该项Ⅱ期BEACON神经母细胞瘤试验(EudraCT 2012-000072-42)纳入1~21岁的、器官功能和体能状态均满足试验条件的RR-HRNB患者，按照3×2析因分析的设计方案随机分予替莫唑胺、伊立替康—替莫唑胺或拓扑替康—替莫唑胺，同时均联合或不联合贝伐珠单抗，主要终点是前6个疗程期间的最佳ORR。次要终点包括安全性、PFS和总生存期(OS)。

结果显示，共纳入160例RR-HRNB患者。160例均接受贝伐珠单抗应用的随机分配，其中联合贝伐珠单抗组患者的ORR为26%(95%CI 17%~37%)，不联合贝伐珠单抗组患者的为18%(95%CI 10%~28%;RR=1.52，95%CI 0.83~2.77，P=0.17)。PFS和OS的校正风险比(aHR)分别为0.89(95%CI 0.63~1.27)和1.01(95%CI 0.70~1.45)。

121例接受伊立替康应用的随机分配，60例接受拓扑替康应用的随机分配，ORR的RR分别为0.94和1.22。伊立替康和贝伐珠单抗之间的潜在交互作用获证。

在贝伐珠单抗、伊立替康联合替莫唑胺组，患者的ORR为23%(95%CI 10%~42%)，1年PFS率估计值为67%(95%CI 47%~80%)。 (编译 魏强)