德国研究者Joachim von Pawel等报告的一项Ⅱ期临床研究显示，在小细胞肺癌的二线治疗中，氨柔比星对比拓扑替康并没有改善总生存。尽管分层分析结果显示氨柔比星在难治性小细胞肺癌中能延长生存期，但两个治疗组间总的生存期无显著差异。（J Clin Oncol.2014年11月10日在线版）

氨柔比星作为第三代蒽环类药物和有效的拓扑异构酶Ⅱ抑制剂，对小细胞肺癌具有显著疗效。这项Ⅲ期临床研究目的是对比氨柔比星和拓扑替康二线治疗小细胞肺癌的安全性和疗效。

637例患者包括耐药和敏感的小细胞肺癌以2:1比例被随机分为氨柔比星40 mg/m2静脉注射（iv）第1–3天，或拓扑替康1.5 mg/m2 iv 第1–5天，21天为一周期。主要研究终点是总生存期（OS），次要终点包括总有效率（ORR），无进展生存时间（PFS）和安全性

结果显示，氨柔比星组中位OS为7.5个月，拓扑替康组为7.8个月（HR=0.880;P=0.170）;耐药病例分层分析结果显示:氨柔比星组中位OS为 6.2月，拓扑替康组中位OS为5.7个月（HR=0.77;P=0.047）。氨柔比星组中位PFS是4.1个月，拓扑替康组中位PFS为3.5个月  （HR=0.802;P=0.018）。总有效率氨柔比星组31.1%，拓扑替康组 16.9%（P<0.001）。氨柔比星组和拓扑替康组≥3级治疗相关的不良反应分别为:中性粒细胞减少（41% vs 54 %，P=0.004）、血小板减少（21% vs 54%， P<0.001），贫血（16% vs 31%， P<0.001）、感染（16% vs 10%;P=0.043）、中性粒细胞减少性发热（10% vs 3%， P=0.003）和心脏疾病（5% vs 5%， P=0.759）;输血率分别为32%和53%（P<0.001）。NQO1（醌氧化还原酶）基因多态性与安全性结果无关。

哈尔滨医科大学附属肿瘤医院 陈公琰教授述评：

2011年1月发表在《J Clin Oncol》上对比氨柔比星和拓扑替康单药二线治疗小细胞肺癌的Ⅱ期临床研究，该研究入选了对铂类联合方案敏感的患者。结果显示，氨柔比星组ORR显著优于 拓扑替康组（44% v 15%， P=0.021），拓扑替康组3级以上中性粒细胞和血小板减少似乎更为常见，结果表明对一线铂类为基础化疗敏感的患者，氨柔比星二线治疗可能更具有优势。

2014年4月发表在JCO杂志上的一项Ⅲ期研究（JCOG 0509）对比氨柔比星+顺铂（AP）与伊立替康+顺铂（IP）治疗广泛期小细胞肺癌，结果显示IP方案的OS及PFS均优于AP方案，因此，IP方案仍然是广泛期小细胞肺癌的标准治疗方案。2014年4月发表在Lung Cancer杂志上的一项单臂试验结果也表明，氨柔比星单药治疗难治性小细胞肺癌疗效显著且安全性较好，与本篇文章氨柔比星在难治性小细胞肺癌中能改善总生存期的结果是一致的。