美国迈阿密大学米勒医学院Audrey A. Jacobsen等报告，，在中位治疗时间下，Vismodegib对于局部进展的基底细胞癌（laBCC）和转移性基底细胞癌（mBCC）的疗效都较为显著和稳定，且该药对mBCC的疗效显著优于其他传统治疗途径。同时，鉴于该药对laBCC的疗效表现优越，在选择治疗手段时，或可与外科和放疗等标准治疗方式一起综合考虑。（JAMA Dermatol. 2016年4月20日在线版）

2012年和2015年，美国FDA分别批准了Vismodegib和Sonidegib这两种Hedgehog信号通路抑制剂（HPI）的应用。这两种药都作用于Smoothened分子，并被认为可治疗laBCC和mBCC。

为了评估HPI的临床表现（包括疗效和不良反应），基于PRISMA指南，该项系统回顾和汇总分析以“Vismodegib”、“Sonidegib”、“Erivedge”、“Odomza”、“basal cell carcinoma”和“BCC”等为关键词在PubMed、网站、Embase等数据库中检索数据，纳入了在人体中应用HPI治疗laBCC和mBCC的临床试验、回顾性病案分析以及前瞻性病例分析数据，同时排除了个案报道和回顾性病例分析数据。

主要观察指标包括：患laBCC或mBCC的患者数量，服药剂量和频次，治疗中位时间，药物清除率和复发率，以及不良反应。

结果显示：关于Vismodegib的文献共有11篇符合纳入标准（发布于2009~2015年），其中有8篇能用于荟萃分析。这8篇文献共包含了744例患者，有704例经过了临床评估。

对laBCC患者，Vismodegib治疗客观有效率的加权平均值为64.7%（95%CI 63.7%~65.6%），完全缓解率的加权平均值为31.1%（95%CI 30.4%~31.8%）。

对mBCC患者，Vismodegib治疗客观有效率的加权平均值为33.6%（95%CI 33.1%~34.2%），完全缓解率的加权平均值为3.9%（95%CI 3.3%~4.4%）。

上述患者治疗中位时间为35.8周（95%CI 35.1~36.5周）。关于Sonidegib的文献没有检索到能供正规分析所需的数量。 （编译 丁小倩）