美国约翰斯·霍普金斯大学Sidney Kimmel综合癌症中心Naidoo等报告，帕博利珠单抗有望改善软脑膜转移瘤患者的总体结局。(2020 第35届SITC年会. 摘要号788)

软脑膜疾病患者通常预后较差，中位生存期仅6~24周。虽然一些标准方法可能治疗软脑膜疾病，但没有适用于各型实体瘤的、有效的标准疗法。该项Ⅱ期临床试验纳入实体瘤软脑膜转移患者，全身应用帕博利珠单抗;但因入组情况不佳而被提前结束。研究最终纳入13例患者，其中乳腺癌5例，高级别神经胶质瘤3例，非小细胞肺癌3例，皮肤鳞状细胞癌1例，头颈部鳞状癌1例。9例(69%)至少接受过二线系统治疗。

根据MRI结果、脑脊液(CSF)细胞学反应和(或)神经系统症状的临床应答，5例(38%)有中枢神经系统缓解。2例中枢神经系统完全缓解者中，1例皮肤鳞状细胞癌患者生存期达3年，1例非小细胞肺癌患者生存期为9个月(但死于其他部位转移)。全队列中枢神经系统无进展生存期为2.9个月，中位总体生存期为4.9个月。治疗相关的≥3级不良事件发生率为15.4%，未见≥3级免疫相关不良事件。生物标志物分析显示，CSF肿瘤来源的DNA的非整倍性检测在发现软脑膜转移方面表现良好，敏感性为84.6%，而CSF细胞病理学的敏感性仅为53.8%(目前的首选方法)。

希望城国家医学中心Margolin表示，该研究仅显示了系统给药后的PD-1阻断作用，未探究额外的鞘内治疗情况。鉴于尚无经过仔细选择的患者数据，也未对比外周给药与联合鞘内给药或抗CTLA4联合抗PD-1的疗效，所以该研究结果仍待商榷。

 (编译 赵淑珍)