如果描述一下目前CAR-T免疫疗法的现状，你就能明白为什么去年该领域这么火。从今年年初正在进行的项目中，我们可以看到CAR-T疗法依然会成为今年顶级的投资主题之一。 

有两个截然相反的思路 

一方面，该领域最大的两家生物技术公司：朱诺治疗公司（Juno Therapeutics）和凯德药业（Kite Pharma）在面对广泛诉讼的情况，其估值过高的风险已经凸现出来。 

那并不是说这些领先机构的项目，会无缘无故地溃败，但是他们不适合心脏不好的投资者，尤其是一旦有所闪失，例如新的安全警告信号，都会足以击溃公司的股价。而且，凯德药业已经开始与其他学术界洽谈CAR-T项目独家专利转让，交易的狂潮推高了资产价值，凯德药业的专利权购买也将不会便宜。 

针对这一点，现实的交易还将继续， CAR-T相关的项目投资并购显得有点铤而走险。很多个股或将扮演狐假虎威的角色。 

另一方面，机遇与风险并存，尤其是小市值股票。例如，Bellicum制药直截了当地押注美国FDA会要求CAR-T毒性安全评估上。Cellectis则聚焦于同种异源的CAR-T疗法。 

当然，聪明的投资者需要欣赏众多可能在这个领域还有空间的地方，风险的理解应该是指能够在来年重塑CAR-T领域的趋势，因为各类玩家竞争激烈，哪怕是微乎的优势和市场，可以想象，T细胞疗法该有多么火热。 

如果按照去年CAR疗法的爆炸效应，你可能认为它只是闯进科学阶段的一个超级新颖的治疗方法而已。实际上，针对患者特点疾病的T细胞合成修饰，在过去的20年一直在进行。 

但是，就是在最近发生了两件事，由于其在B细胞和B细胞前体的独特存在，CD19抗原在血液肿瘤被精准定位。与此同时，所谓的二代CAR也已经被设计出来。 

这标志着CARs已经从一个有趣的科学发现，转变到当今最有前途的肿瘤治疗，自2013年美国血液年会召开以来，围绕CARs的研究进程明显加快，而现在CAR疗法已经被誉为一场科学革命，能够治愈某些肿瘤病人。 

在CAR背后的科学界可能是复杂的，而想法却相对简单。大体来说，CAR-T疗法通过启动患者自身免疫系统达到直接对抗疾病的作用。 

未经加工的热情 

在投资者不顾一切地跳进未来之风的背后，是一项巨大的科学进步。 

凯德药业、朱诺治疗公司以及Bellicum制药公司的筹资记录，已经超过历史，这三家纳斯达克上市的美国公司，提供T细胞免疫疗法。每一个投资者都争相投资，从三家公司募集的最终资金来看，远远超过最初的目标。

CAR-T领域海量资金的流入是由美国血液年会（ASH）引发的，在此次会议上，CAR出尽了风头，Bellicum制药和朱诺治疗在会议结束的2013年12月19日，股价出现了大幅振动。而另一家位于巴黎的CAR-T公司继纽交所上市后，也宣布计划在纳斯达克进行第二次上市。 

CAR疗法的潜力巨大，然而，投资者愿意以如此高的估值，投资这种早期技术，很显然，重大的风险被忽略了。市场似乎忘了1999-2000年期间，生物技术泡沫破裂的历史。 

然而，这一切并不意味着CAR公司不能提供给聪明的投资者大量机会，在2015年年初，这个领域仍然会是最热门的投资主题之一。 

主要的玩家 

考虑到过去的一年，T细胞疗法发展如此之快，我们有必要回顾一下目前为止接受过CAR治疗的几百例案例，其中只有极少数商业玩家发起了临床试验。 

尽管如此，投资者想押注纯CAR玩家，可能标的的选择会很少，在过去每年的ASH会议上，不是朱诺就是凯德抢风头，不过诺华与其合作单位-宾夕法尼亚州大学开发的CTL019也吸引了不少眼球。 

（来源 新康界）

部分CAR-T项目

生物技术巨头新基（Celgene）在2013年凭借其明星药物Abraxane（注射用紫杉醇[白蛋白结合型]）着实风光了一把，该药是一种化疗药物，因乔布斯之死和癌中之王——胰腺癌适应证而名声大噪。

在相关临床试验中，Abraxane已被证明针对多种癌症具有强劲疗效，包括黑色素瘤、膀胱癌、卵巢癌以及乳腺癌、肺癌的。目前，Celgene也正在大力推进相关临床项目及监管申请。就在近日，Abraxane在欧盟监管方面传来了好消息，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已建议批准Abraxane联合卡铂（carboplatin）用于不适合潜在可治愈性手术和/或放射治疗的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。欧盟委员会（EC）通常都会采纳CHMP的意见，这也意味着Abraxane将在未来几个月内获批用于非小细胞肺癌（NSCLC）适应症。 

另一方面，在炎症性疾病领域，Celgene近日顺利拿到欧盟的另一个批文，口服重磅药物Otezla获批用于2种自身免疫性疾病。Otezla是一种首创的口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，该药是过去20年中获批用于银屑病治疗的首个口服药物，也是过去15年中获批用于银屑病关节炎的首个口服药物。鉴于Otezla相对于市售药物的优势，业界预测，Otezla的年销售峰值将突破20亿美元。（相关阅读：生物技术巨头新基（Celgene）重磅口服药物Otezla拿下欧洲市场） 

目前，肺癌是男性和女性中第四种最常见癌症，在欧洲是癌症相关死亡的主要原因。非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌中最常见的形式，约占所有病例的85-90%。当前的治疗方案通常包括全身化疗或蛋白激酶抑制剂。但针对晚期病情，目前唯一能做的通常只能是控制疾病的症状，因此该领域对创新药物存在着明确的医疗需求。 

CHMP建议批准的积极意见，是基于一项多中心随机开放标签研究的结果，涉及1052例化疗初治的IIIb/IV非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。研究中，将Abraxane联合卡铂用于晚期NSCLC患者的一线治疗，并与紫杉醇+卡铂组合疗法进行了对比。数据表明，Abraxane+卡铂治疗组总缓解率显著高于紫杉醇+卡铂治疗组（33% vs 25%），达到了研究的主要终点。 

目前，Celgene已建立起一支强大的肿瘤学专营权，其中包括一些非常成功的新药。不过，Abraxane一直是该公司的主力产品。Abraxane是紫杉醇的白蛋白结合形式，采用nab专利技术生产。自2013年FDA批准Abraxane胰腺癌适应症之后，该药发展势头迅猛，在2014年第三季度国际销售增长高达62%。

去年8月，Celgene与百时美施贵宝签署合作协议，开发PD-1疗法Opdivo（nivolumab）+Abraxane组合疗法，调查用于多种肿瘤的治疗，包括：乳腺癌、胰腺癌、非小细胞肺癌。此次合作，对Celgene而言是一个重要的机会，使Celgene有机会进入数百亿美元的抗癌免疫治疗市场。

（来源 生物谷）