近期，一项针对美国转移性黑色素瘤“真实世界中的治疗模式”的研究显示，这些真实世界的数据与临床试验中观察到的大体一致，药物实际应用过程中，可能因出现不能耐受的不良反应、疾病快速进展及体能状态明显下降等原因而终止。(2015年黑色素瘤研究国际会议)

近年来随着免疫治疗和靶向药物的应用，转移性黑色素瘤的治疗方法发生了巨大变革。但迄今为止，只有少部分研究关注这药物在临床实践中的实际应用情况。

从2011年1月1日至2013年8月31日，研究者们关注了两种新药，即免疫治疗药物Ipilimumab和以BRAF为靶点的药物威罗菲尼及另外两种传统化疗药物，即达卡巴嗪和替莫唑胺的应用。

安进公司全球健康经济中心主任赵博士表示：“在临床试验中大约有60%的患者完成了4周期治疗”。

2011年之前，黑色素瘤全身治疗的选择十分有限，一般都是联合应用2种传统化疗药物，如达卡巴嗪和替莫唑胺。但这些传统化疗药物并没有延长患者的总生存时间。研究还指出新药较达卡巴嗪延长生存期，然而达到长期生存的患者仍然很少。

扩大到全美患者人群

研究者针对一部分具有代表性的正在接受治疗的转移性黑色素瘤患者进行了一项回顾性队列分析。这些患者的数据来自于IMS健康计划理赔数据库(Health Plan Claims Database)。

研究者表示：“这是美国最大的健康计划理赔数据库之一，它包括了全美1.5亿特定患者的裁决要求，约4000万份最近几年常出现在理赔的药物品种和医保总额中。

IMS数据库收录了2006年以来的数据，并且较裁定理赔存在明显的滞后。这些数据在地域分布、雇主、支付者、供应者和治疗地点方面在全美均具有代表性，且包括了90%的医院、90%的医生和85%排名前100的相关公司。

这个数据库中85%的患者为商业险支付或自费，仅很小比例为医保支付，但该研究并未分析医保类型带来的影响。

使用率和治疗时间各有差异

该研究纳入1043例转移性黑色素瘤患者，初治时405例应用Ipilimumab治疗，361例应用威罗菲尼，74例应用达卡巴嗪，203例应用替莫唑胺。

最常见的转移部位为：肺(42%)、大脑(34%)、肝(28%)、骨(24%)。最常见的伴随疾病为高血压。

患者接受不同药物的时间长短有所差异，威罗菲尼的平均治疗时间为174天，达卡巴嗪为64天，替莫唑胺为100天。中位治疗时间也有差异，威罗菲尼为148天，达卡巴嗪为52天，替莫唑胺为59天。

在接受Ipilimumab治疗的患者中，234例(58%)完成了足量4周期治疗，79例(20%)完成了3周期，57例(14%)完成了2周期，35例(9%)仅完成了1周期。此外，有10例患者(4%)在完成这4周期治疗后再次接受了新一轮的治疗，但没有患者接受第2轮。

不同药物的使用率也各有不同。达卡巴嗪的使用率持续降低，2011年为45.9%，2012年为32.4%，2013年降至21.6%。达卡巴嗪使用率同样也呈下降趋势，2011年为50.7%，2012年为34.5%，2013年则降至18.4%。

相反，Ipilimumab的使用率则显著升高，2011年仅为5%，2012年骤升至63.5%，2013年又下降为31.6%。威罗菲尼与Ipilimumab有同样的变化趋势，从2011年的28.3%升至2012年的48.8%，2013年又降为23.0%。

这些数据反映了很多问题，比如为什么Ipilimumab和威罗菲尼这两种新药的使用率会下降，为什么一些患者没能接受足量4周期的治疗。

目前的研究仅仅展现了以上药物的应用现状，但其深入原因还需要进一步的研究来揭示。

(编译 王玮 审校 刘基巍)