法国研究者Bruno Royer等报告，针对原发性浆细胞白血病患者，硼替佐米、地塞米松加多柔比星或环磷酰胺诱导治疗，随后接受造血干细胞移植的缓解率高并显著改善无进展生存期（PFS）。（J Clin Oncol. 2016年4月25日在线版）

原发性浆细胞白血病（pPCL）是一罕见的侵袭性恶性肿瘤，临床预后差，接受常规化疗的患者通常1年内死亡。在众多回顾性研究中，仅一项研究显示硼替佐米和来那度胺似乎可以改善生存期。

该项Ⅱ期前瞻性临床研究入组pPCL患者，探索了标准化疗联合蛋白酶体抑制剂、大剂量马法兰加自体造血干细胞移植（HDM/ASCT），随后给予异基因造血干细胞移植、或硼替佐米/来那度胺维持治疗的疗效。

入组患者均为新近诊断的pPCL患者，年龄＜70岁，经4个疗程的硼替佐米、地塞米松加脂质体多柔比星或环磷酰胺交替化疗后评价疗效，缓解的患者（外周血浆细胞＜1%）采集外周血干细胞行自体造血干细胞移植。作为巩固强化，年轻患者接受减低强度预处理异基因移植，其他患者则进行第二次自体造血干细胞移植，随后接受1年硼替佐米、来那度胺、地塞米松治疗。主要研究终点为PFS。 

结果显示：共纳入40例患者，中位年龄为57岁（27~71岁），中位随访28.7个月。意向治疗分析显示中位PFS和中位总生存期分别为15.1个月（95%CI 8.4个月至未达到）和36.3个月（95%CI 25.6个月至未达到）。诱导治疗总缓解率为69%，1例患者接受同基因造血干细胞移植；25例患者接受HDM/ASCT，其中16例患者随后接受减低强度预处理异基因造血干细胞移植，7例接受二次ASCT加随后维持治疗。

（编译 范芸 审校 常乃柏） 

意大利Basilicata肿瘤中心Pellegrino Musto述评：

原发浆细胞白血病对血液学家而言是最具挑战性的疾病。与多发性骨髓瘤的治疗进展相比，有关pPCL的治疗文献非常有限。在一项纳入445例pPCL患者的注册研究中，1973~2005年确诊患者的总生存期为5个月，2006~2009年确诊患者的为12个月，这主要归功于新药的一线应用（沙利度胺、来那度胺、硼替佐米），其中最显著受益人群为老年患者（早期死亡由26%降至15%）。多项研究显示：含硼替佐米方案治疗pPCL患者的总有效率（ORR）为69%~89.9%，VGPR为28.8~37.9%，中位总生存范围为12.6~24个月。

有3项注册研究共纳入711例患者以探讨ASCT治疗pPCL，虽然完全缓解率高于多发性骨髓瘤患者，但远期疗效低于多发性骨髓瘤患者。接受双次ASCT患者的总生存有提高的趋势。

有两项注册研究共纳入135例接受异基因造血干细胞移植的pPCL患者，并与对照组接受ASCT的患者比较，异基因移植的复发率较低，但非复发相关死亡率较高，与自体移植相比并未提高生存率。

在上述Royer等的前瞻性Ⅱ期研究中，应用新药和干细胞移植手段治疗新诊断的pPCL，中位PFS和OS分别为15.1个月和36.3个月；在第二次移植分析中，异基因移植组患者的中位PFS和OS分别为11.3个月和28.6个月，而自体移植组均尚未达到。

这一研究给我们带来的启示是多方面的。首先这是第一项肯定了硼替佐米为基础的方案联合干细胞移植治疗pPCL有效性和可行性的前瞻性研究，虽然诱导治疗的缓解率并未被显著提高，但在今后研究中引入来那度胺或其他新药，如帕玛度胺、卡非佐咪或Daratumumab，有望优化诱导治疗和增加缓解的质和量。此外，有趣的是，接受双次自体移植的患者中位PFS和OS都显著优于ASCT加RIC-Allo-SCT，接受ASCT加RIC-Allo-SCT患者的快速复发率达35%，提示这一措施控制残留病变的作用有限，清髓性Allo-SCT是否会更好有待进一步的研究。