加州大学圣地亚哥分校医学院个体化癌症治疗中心Maria Schwaederle等的一项荟萃分析纳入346项Ⅰ期临床试验（逾13000例患者），发现根据肿瘤分子学特征确定治疗方案具有显著优势。（摘要号 11520）

“我们的研究表明，运用精准医学的手段，我们可以使用患者肿瘤生物标志来判断他们能否在某种特定治疗中获益，即使这种治疗方案尚处在最早期的临床发展阶段。”Schwaederle表示，“该治疗手段常常能使患者获益，基于Ⅰ期临床试验的结果，我希望它将鼓励医生和患者考虑采用精准治疗。”

研究简介

Schwaederle团队既往纳入Ⅱ期、Ⅲ期试验数据开展的荟萃分析发现精准治疗能够提高疗效。而该分析是首个在临床进展初期就显示出明显获益的试验。这表明要扩大肿瘤生物标志物在Ⅰ期临床试验中的应用。

该研究纳入了2011~2013年发表的346项Ⅰ期试验的疗效数据及安全性数据。分析包括运用精准治疗（即运用生物标志对患者进行个体化治疗）的58个治疗组和293个没有进行患者选择的对照组。除外一项评估拓扑替康及其标志物缺氧诱导因子1-α的试验外，其他所有精准治疗试验均评估了靶向药物。

主要结果

研究人员发现，在运用精准治疗的治疗组中，肿瘤缩小率是30.6%，而在没有运用精准治疗的治疗组中，肿瘤缩小率是4.9%。在精准治疗组中的患者也比其他组中患者肿瘤无进展生存期（PFS）延长，中位PFS分别为5.7个月和2.95个月。

一项涵盖57个靶向治疗试验的亚分析结果与上述一致。在这个亚组分析中，治疗组使用生物标志选择患者给予对应的治疗，肿瘤缩小率达到31.1%，与之相比，对照组的肿瘤缩小率是5.1%。除此之外，研究人员发现，同样是检测生物标志物，根据基因组学标志物结果治疗患者后肿瘤缩小率为42%，根据蛋白质组学生物标志物结果治疗患者的肿瘤缩小率为22.4%。

在通常关注治疗安全性的Ⅰ期试验中，精准治疗提高了肿瘤缩小率、延长了疾病进展时间，这提示了精准治疗的有效性，并且患者很可能获得最大治疗获益。作者认为，如果在I期试验中，加入生存作为研究终点，可能会加速精准治疗的发展。

ASCO观点

ASCO癌症交流委员会主席Don S. Dizon评论道，肿瘤精准医疗的时代已经到来。即使是在研究的最早期，深化个体化抗肿瘤治疗，就能取得更好的治疗效果。他们相信精准治疗会为患者带来最佳的抗肿瘤治疗选择。

（编译 李厚伸 审校 刘巍）