难治性大B细胞淋巴瘤CAR-T疗法有效
美国MD Anderson癌症中心Neelapu等报告，Axicabtagene ciloleucel(axi-cel)是一种应用自体来源的细胞制备的CAR T细胞，治疗难治性大B细胞淋巴瘤可获得高水平的持续缓解，不良事件包括骨髓抑制、细胞因子释放综合征和神经事件。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 DOI: 10.1056/NEJMoa1707447)Ⅰ期研究显示，传统治疗失败后，Axicabtagene ciloleucel对难治性大B细胞淋巴瘤仍有效。该项多中心、Ⅱ期研究入组111例DLBCL患者、原发性…
2017-12-19
CAR T细胞对难治性B细胞淋巴瘤有效
美国宾夕法尼亚大学Schuster等报告，治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤(FL)，靶向CD19的CAR-T疗法CTL019有效，持续缓解率较高，部分患者的B细胞和免疫球蛋白水平可恢复。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1708566)DLBCL和FL均为难治性疾病，免疫化疗和移植后可复发，患者预后不良。虽然应用靶向CD19的CAR T细胞治疗B细胞淋巴瘤的数据有限，但曾有研究报道其治疗B细胞肿瘤可获得较高的…
2017-12-19
Ⅲ期或Ⅳ期霍奇金淋巴瘤 A+AVD方案与ABVD方案的较量
加拿大英属哥伦比亚癌症中心Connors等报告，初治晚期霍奇金淋巴瘤，添加了Brentuximab vedotin的A+AVD方案优于传统的ABVD方案，可将2年疾病进展、死亡或非完全缓解、后续治疗风险降低4.9%。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1708984)研究详情该项开标签、多中心、随机Ⅲ期临床试验入组未经治的Ⅲ期或Ⅳ期经典霍奇金淋巴瘤患者，其中664例接受Brentuximab vedotin、多柔比星、长春花碱和达卡巴嗪(A+AVD方案)，6…
2017-12-19
Letermovir可预防移植后的巨细胞病毒感染
美国Dana-Farber癌症研究所、布莱根妇女医院Marty等报告，异基因造血干细胞移植患者，Letermovir预防性治疗较安慰剂可显著降低有临床意义巨细胞病毒(CMV)感染的风险，且不良反应可接受。(N Engl J Med. 2017年12月6日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1706640)异基因造血干细胞移植后，CMV感染仍是常见的并发症。2014年6月至2016年3月，该项Ⅲ期双盲试验入组≥18岁的CMV血清检测阳性的移植受者，按2︰1的比例随机给予Letermovir或安慰剂(口…
2017-12-19
Eltrombopag在4级血小板减少症中的应用
以色列Tel Aviv大学Mittelman等报告，针对不适合其他治疗或不可换药治疗的急性髓系白血病(AML)患者和晚期骨髓增生异常综合征(MDS)患者，口服血小板生成素受体激动剂Eltrombopag治疗4级血小板减少症或为一种新的选择。(Lancet Hematol. 2017年12月11日在线版)血小板减少症是晚期MDS和AML患者威胁生命的并发症。为了评估Eltrombopag治疗血小板减少症(4级)的效果，ASPIRE研究可分为如下几个阶段：为期8周的开放标签双盲阶段和为期12周…
2017-12-19
Acalabrutinib治疗复发/难治性MCL
美国MD Anderson癌症中心Michael Wang等报告，Acalabrutinib治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)有较高的持续缓解率，提示Acalabrutinib在这类患者治疗中有重大潜力。(Lancet. 2017年12月11日在线版)研究详情Bruton 酪氨酸激酶是套细胞淋巴瘤比较明确的治疗靶点，Acalabrutinib(ACP-196)是一种高选择性Bruton酪氨酸激酶抑制剂。该项开标签Ⅱ期研究(ACE-LY-004)入组124例复发/难治性MCL患者，口服Acalabrutinib(100 mg/d bid)直至疾病…
2017-12-19
遗传性骨髓衰竭患者的胚系突变
法国研究者Bluteau等报告的研究扩展了对遗传性骨髓衰竭(IBMF)综合征分子和临床特征的了解，并揭示了新发现的疾病类型，提示在诊断时运用高通量测序筛查以实现精准医疗可改善患者管理及家庭咨询。(Blood. 2017年11月16日在线版)儿童及青年人的骨髓衰竭(BMF)常被认为具有遗传性，但在很多病例中诊断仍不明确。在医学评价及除外范可尼贫血后，研究者对来自173个家庭的179例可疑遗传学起源但未确诊的BMF患者进行了研究。所有患者均有血…
2017-12-05不宜移植的新发多发性骨髓瘤 一线Rd持续应用或可成为标准方案
法国研究者Thierry Facon等报告的FIRST研究最终结果显示，针对不宜移植的新发多发性骨髓瘤(NDMM)患者，Rd方案持续应用(来那度胺联合小剂量地塞米松，直至疾病进展)对比MPT方案(马法兰、泼尼松、沙利度胺)可显著改善生存转归，应作为此类患者的标准方案(Blood. 2017年11月21日在线版)Rd18方案组(18个周期，72周)被随机分入541例患者，Rd持续应用组535例，MPT组547例。中位随访67个月，Rd持续应用组患者的无进展生存期长于MPT组(HR=0…
2017-12-05标危急性淋巴细胞白血病患儿 低强度延迟强化治疗效果欠佳
德国研究者Schrappe等报告的国际随机试验AIEOP-BFM ALL 2000显示，尽管该试验中定义的标危标准能鉴别出预后极佳的患者，但由于复发率增加，对于标危的急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿而言低强度治疗方案并不成功。低强度治疗方案仅在特定亚组中可行，彰显了根据治疗应答情况选择群体的生物异质性。(J Clin Oncol. 2017年11月17日在线版)延迟强化治疗(DI)是治疗儿童ALL不可或缺的一部分，但其相关毒性作用不容忽视。为了明确标危患者降…
2017-12-05侵袭性血液系统恶性肿瘤 Pharmacoscopy技术能指导治疗
奥地利研究者Snijder等报告的单臂非盲小样本试验的中期结果显示，在常规临床指标中结合Pharmacoscopy技术，对治疗选择而言是可行的，且可改善侵袭难治性血液系统恶性肿瘤的初治治疗方案。(Lancet Oncol. 2017年11月17日在线版)难治或复发性血液系统恶性肿瘤的治疗方案少，患者生存时间短。受肿瘤内异质性及对特定癌症不同表型突变了解不全面的影响，有效的基因靶向药物治疗桎梏重重。活检组织的体外药物反应分析可能有助于识别有效…
2017-12-05
