南方医科大学南方医院刘启发教授等报告，在携带FLT3-ITD的急性髓系白血病（AML）患者中，随着随访时间的延长，移植后索拉非尼维持治疗对比不维持治疗可进一步改善长期生存率，并降低复发率。（Lancet Haematol. 2023年7月3日在线版）

该项开放标签的、多中心、Ⅲ期随机试验在中国的7家医院入组相关患者，移植后30~60天等比分予索拉非尼维持治疗（400 mg bid）或不维持治疗（对照组）。入组条件：18~60岁；异基因造血干细胞移植（HSCT）治疗的、携带FLT3-ITD的AML患者；ECOG PS评分为0~2分；移植前后获得复合的完全缓解，移植后60天内造血恢复。主要终点为1年累计复发率。

既往结果显示，移植后索拉非尼维持治疗可提高FLT3-ITD AML患者的总生存率并减少复发。

本次5年随访数据事后分析的数据显示，2015年6月20日至2018年7月21日，索拉非尼维持组和对照组分别有患者100例和102例。

中位随访60.4个月（IQR：16.7~73.3个月）。索拉非尼维持组和对照组的总生存率分别为72.0%（95%CI 62.1%~79.7%）和55.9%（95%CI 45.7%~64.9%；HR=0.55，95%CI 0.34~0.88，P=0.011），无白血病生存率分别为70.0%（95%CI 60.0%~78.0%）和49.0%（95%CI 39.0%~58.3%；HR=0.47，95%CI 0.30~0.73，P=0.0007），无复发生存率分别为58.0%（95%CI 47.7%~67.0%）和39.2%（95%CI 29.8%~48.5%；HR=0.56，95%CI 0.38~0.83，P=0.0030），累计复发率分别为15.0%（95%CI 8.8%~22.7%）和36.3%（95%CI 27.0%~45.6%；HR=0.33，95%CI 0.18~0.60，P=0.0003），非复发死亡率分别为15.0%（95%CI 8.8%~22.7%）和14.7%（95%CI 8.6%~22.3%；HR=0.79，95%CI 0.39~1.62，P=0.98）。

两组慢性GVHD的5年累计发病率分别为54.0%（95%CI 43.7%~63.2%）和51.0%（95%CI 40.8%~60.3%；HR=0.82，95%CI 0.56~1.19，P=0.73），迟发效应方面也无实质性差异。未见治疗相关的死亡。

（编译 张知行）