加拿大多伦多儿童医院Gupta等回顾儿童肿瘤学组(COG)临床试验10年的数据后发现，即使在强化治疗和广泛风险分层的时代，男孩和女孩B细胞系急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者的预后仍有微小但显著的差异。男孩患者相对女孩的5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率均较差，校正预后因素及男孩治疗时间更长这一因素后仍是如此。(美国小儿血液学/肿瘤学会年会. 摘要号2025)

在T细胞系ALL(T-ALL)儿童患者中，EFS或OS均无性别差异。既往研究发现男孩患者的生存率较差，并认为风险因素不平衡或可解释该差异。为了明确校正风险因素后现代强化治疗方案是否存在性别差异，并确定毒性或治疗失败方式是否有性别差异，该研究纳入2004~2014年COG试验中所有1~30岁的B-ALL患者和T-ALL患者。期间，男孩患者获得了额外一年的维持治疗。颅脑放疗仅限于应答迟缓且中枢神经系统状态3的B-ALL患者。所有中危、高危T-ALL患者均接受了颅脑放疗。

结果显示，共纳入8202例B-ALL患者(4463例男性，3739例女性)和1562例T-ALL患者(1161例男性，401例女性)。与女孩患者相比，男孩患者可能年龄更大(P<0.0001)，并且更可能具有不利的B-ALL细胞遗传学特征(P=0.05)。

同为男孩患者，B-ALL的微小残留疾病阴性率可能性更小(76.1% vs. 78.1%，P=0.04)，但T-ALL则相反(59% vs. 56.8%，P=0.01)。男性B-ALL患者的EFS和OS更差，对比女孩患者的风险比分别为1.19(P=0.001)和1.17(P=0.046)。

两性T-ALL患者的EFS和OS均相似。B-ALL患者中EFS差异归因于男孩中枢神经系统复发率更高(4.2% vs. 2.5%，P<0.0001)，男孩和女孩患者中枢神经系统复发的中位年龄分别为2.5岁和2.1岁，尽管大多数复发见于治疗期间。但累计的孤立性骨髓复发无差异。治疗相关死亡率相同，但男孩的骨坏死率明显更低，其5年累计发生率分别为5.2%和6.7%(P=0.001)。 (编译 何思成)