美国佐治亚医学院Dymanus等报告，对许多特定的肿瘤类型而言，女性在FDA据其数据批准肿瘤药物的临床试验中的代表性不足。(Cancer. 2021年6月23日在线版 doi: 10.1002/cncr.33533)

确保临床试验纳入数据的代表性，对保障结果的普遍性和最大限度地降低治疗差异而言非常重要。在导致美国食品和药物管理局(FDA)批准癌症药物的试验中，为了评估其中性别数据代表性的差异，该项观察性研究自PubMed和美国国立卫生研究院试验注册中心入组2014年1月至2019年4月主要研究的报告，同时参考了国家癌症研究所SEER项目和美国人口普查中的全国癌症发病率。评价指标为试验入组率的差异(EID)，计算两性试验入组率与全国发病率间的差异，正值代表男性过多。

结果显示，共纳入149项临床试验，包括59 988例参与者，其中男性和女性分别为60.3%和39.7%;涵盖127个获批的肿瘤药物。美国男性发病率为55.4%，女性为44.6%。性别数据的代表性因肿瘤类型而异。

最值得注意的是，女性在甲状腺癌试验中的数据代表性不足(EID=27.4%)，而男性在软组织癌症试验中的数据代表性不足(EID=-26.1%)。总体而言，与预期发病率相比，女性的数据代表性不足(EID=4.9%)。

(编译 田启龙)