《新英格兰医学杂志》日前以通信形式发表北京大学人民医院、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授的一项临床研究成果。这是该研究团队今年第二篇在该顶尖医学杂志上发表的研究论文。(N Engl J Med 2014; 371:2239-2241)

日前发表的临床试验显示，口服砷剂和维甲酸对非高危急性早幼粒细胞白血病(APL)患者疗效好。

该研究是一个小样本探索性研究，为今后前瞻性多中心随机对照研究奠定基础。急性早幼粒细胞白血病(APL)是一种起病凶险的恶性血液病，维甲酸+化疗是国际推荐的一线治疗，而维甲酸+砷剂+化疗是我国推荐的一线治疗，使得90%以上患者得到根治。但是患者需要长时间住院治疗，加之化疗药物的毒副作用，令很多患者不得不中断学业或工作。如何简化治疗方案、提高生活质量、降低医疗费用是一个国际热点问题。

此前，黄晓军教授课题组在国际上首次通过前瞻性临床研究证实口服砷剂与静脉砷剂具有相似的疗效和安全性(JClinOncol.2013;31:4215-21)。这样可以明显缩短患者的住院治疗时间，在长达2年的维持治疗期间患者可以不用住院。

意大利学者证实：化疗药物可以不用，仅用维甲酸和静脉砷剂两种药物就可以达到97%的2年生存率，于2013年在《新英格兰医学杂志》上发表了该文章，没有化疗药物不仅可以让患者远离化疗的毒副作用，更让我们看到了进一步简化治疗的希望。

在以上国际研究背景下，在2013年2月份，研究者在第一时间迅速设计了新的研究方案 “不化疗、不输液、仅用两个口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病”。入组20例初治非高危记性早幼粒细胞白血病患者(白细胞<1万)，仅用两种口服药物复方黄黛片和维甲酸，不输液，不给予传统化疗药物，缓解后不再住院，总治疗时间8个月。主要研究终点为分子学完全缓解(RT-PCR 方法证实基因转阴)，次要研究终点包括完全缓解率、不良反应人数、住院时间、医疗费用和患者的生存质量(FACT-G 调查表)。

结果显示，中位随访 14 个月(8-19 个月)，所有患者在中位时间 29.5 天左右达到血液学完全缓解，其中，3 个月的完全血液学缓解率为 65%，6 个月为 100%，最后一次随访所有患者均无分子复发。定时定量PCR方法证实所有患者均达到分子学完全缓解(约1个月)，所有患者达到缓解后均不再需要住院治疗，可正常工作学习，获得接近正常人的生活质量。

诱导化疗期间，2 例患者出现分化综合征，3 例患者出现严重的 3-4 级肝损害，7 例患者白细胞升高(>10x109/L)。20 例患者中有 10 例在日间门诊完成治疗，没有住院。如患者达到完全缓解，维持治疗均在家中进行，定期门诊随诊，平均药物花费大约在 3 万左右。

该研究在国际上首次证实不化疗、不输液，仅用两种口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病的可行性，避免了化疗带来的副作用，提供了更简便的急性早幼粒细胞白血病治疗选择，该治疗选择改善了患者生活质量的同时降低了患者的医疗费用。该研究彰显了我国在急性早幼粒细胞白血病研究领域的国际领先地位。

(整理 陈曼)