法国研究者Eric Deconinck等报告，治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)时，NK/T细胞淋巴瘤样、急性髓系白血病(AML)样、以及急性淋巴细胞白血病(ALL)样化疗要比CHOP样和OT的结果好。然而，AML样、ALL样、以及NK/T样化疗组之间没有显著的统计学差异。因此，貌似比较明智的选择就是联合使用“淋系”药物，比如甲氨蝶呤、L-门冬酰胺酶和地塞米松，以及“髓系”药物，比如伊达比星。异基因造血干细胞移植在维持缓解方面的重要性在本研究以及另外一项研究中(Roos-Weil et al，2013)显而易见。(摘要号 456)

BPDCN是一种罕见且具有侵袭性的恶性肿瘤，目前针对其最佳的治疗方法尚未达成共识。大部分患者对强烈化疗有应答，但是几乎所有患者都不可避免地复发，在最大宗的患者队列中，中位生存为8~12个月，不过部分受益于异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者可能会生存得较长一些。该研究展示了86例2000~2013年被纳入法国BPDCN网络接受一线治疗的结果。

有17例患者采用了ALL样的化疗(中位年龄为63岁)，19例采用了AML样的化疗(中位年龄为40岁)，16例患者接受了CHOP样化疗(中位年龄为72岁)，16例患者接受了NK/T细胞淋巴瘤样的化疗(主要是基于大剂量甲氨蝶呤和L-门冬酰胺酶，±地塞米松，中位年龄为59岁)，12例患者接受了“其他治疗”(OT，即各种化疗药物，中位年龄为82岁)。34例患者获得了完全缓解(CR)并接受了HSCT(自体移植有4例，异基因移植有30例)。CHOP样和OT化疗组的缓解率分别为31.3%和25.0%。对于ALL样、AML样和NK/T样化疗组，缓解率分别达到了70.6%、78.9%和62.5%(没有统计学差异)。CHOP样和OT化疗组中治疗有反应的患者中分别有60%和33.3%的患者出现疾病复发，然而在ALL样、AML样和NK/T样化疗组中分别为25、26.7%和20%。对于取得缓解的患者而言，中位缓解持续时间在接受CHOP样治疗(5例)和OT(3例)组中分别为8个月和14个月，而在ALL样(11例)、AML样(14例)和NK/T样(9例)化疗组中分别为10.0个月、10.0个月和9.0个月(P=0.6339)。

既往研究已经表明了BPDCN细胞在体外对伊达比星敏感(Angelot Delettre F et al，2015)，因此，在该队列中研究者针对接受伊达比星治疗的患者进行了研究(9例)。在这9例患者中，有7例取得了CR，而且只有1例患者在10个月后复发。处于持续CR状态并且没有复发的6例患者接受了HSCT(异基因移植5例，自体移植1例)。在该研究数据收集时，这6例患者中的2例在随访40个月和87个月时仍存活;其他4例患者在移植后死亡，1例在自体HSCT后复发，3例死于异基因HSCT后的感染并发症。

对于接受HSCT(自体或异体，34例)和其他治疗的患者(52例)，中位OS分别为49个月和8个月(P<0.0001)。在多因素回归分析中，HSCT的益处独立于年龄而持续存在。1例患者在自体HSCT后CR长期持续。

基于该研究结果，研究者将设计首个关于BPDCN的前瞻性、多中心、Ⅱ期临床研究，采用3个疗程的甲氨蝶呤+L-门冬酰胺酶+伊达比星+地塞米松的联合方案，对于适宜移植的患者在首次临床缓解后进行异基因造血干细胞移植，对于不适宜移植的患者，可以重复该方案，可能的情况下联合使用自体造血干细胞移植。

(编译 王亮 审校 吕跃)

中山大学附属肿瘤医院 吕跃教授述评：

这是一篇对于临床治疗很重要的文章。正像作者所说，母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤是一种罕见且具有侵袭性的恶性肿瘤，目前针对其最佳的治疗方法尚未达成共识。本文总结发现，NK/T样、AML样、以及ALL样化疗要比CHOP样和OT的结果好。然而，AML样、ALL样、以及NK/T样化疗组之间没有显著的统计学差异。这为我们今后的临床治疗和研究提供了非常有价值的参考。这篇文章也提示，好的回顾性研究也是非常有价值的。