一项随机临床研究显示，在大剂量诱导化疗后，即给予自体造血干细胞移植可为新诊断骨髓瘤患者带来优于诱导+化疗的显著生存改善。与诱导治疗+4周期含硼替佐米化疗相比，含硼替佐米诱导治疗后美法仑和造血干细胞移植，可降低24%的疾病进展风险和36个月死亡风险，有些亚组患者风险降低可达50%。（摘要号8000）

该研究的第二阶段包括随机分组接受巩固治疗，还没完成。目前进行的多变量分析显示，随机分组接受自体造血干细胞移植是预后良好的独立影响因素。与未接受造血干细胞移植的患者相比，接受移植患者更多获得肿瘤负荷减少90%以上。高危患者包括ISS分期Ⅲ期和细胞遗传学高危患者从自体造血干细胞移植中获益最大。

过去，自体造血干细胞移植是可移植的新诊断骨髓瘤患者优选治疗策略，然而免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂显著提高了骨髓瘤的完全缓解率，延长了无进展生存和总生存。需要开展比较药物为主治疗对比移植、单次对比双次移植、有巩固治疗对比无巩固治疗的研究。欧洲骨髓瘤研究组开展的一项前瞻性多中心大样本随机Ⅲ期临床研究对这些进行了探讨。

所有患者接受了3~4周期VCD方案诱导治疗，之后随机分组分别接受4周期BMP方案（硼替佐米+美法仑+泼尼松）治疗或美法仑+自体造血干细胞移植，所有患者接受来那度胺维持治疗。之后又随机分组分别接受RVD方案巩固治疗或不接受巩固治疗。在通常给予两次造血干细胞移植的中心，患者再随机分组分别接受一次或两次移植。主要研究终点为无进展生存。目前会上报告的是第一次随机分组阶段的研究结果，共512例患者接受化疗，754例患者接受自体造血干细胞移植。中位随访23.9个月。

结果显示，移植组进展或死亡风险HR为0.76。亚组分析显示，移植有一致的优势。修正ISS分期Ⅲ期的高危患者（167例，HR=0.52, 95%CI 0.32~0.85, P=0.01）和细胞遗传学高危患者（412例，HR=0.72,95%CI 0.54~0.97，P=0.03）。多变量分析显示，无进展生存的独立预测因素包括ISS分期Ⅰ期（HR=0.44）、细胞遗传学标危（HR=0.57）、随机分入移植组（HR=0.61）、骨髓浆细胞<60%（HR=0.67）。

化疗组和自体造血干细胞移植组完全缓解率相似（43.7%和41.6%），不过移植组更多患者获得非常好的部分缓解或完全缓解（84.4% vs. 74.0%，P<0.0001）。

会上，VCD方案（硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松）作为诱导治疗方案引起与会者讨论，因为在美国来那度胺比环磷酰胺更常用，研究者指出，诱导化疗方案没有在随机临床研究中进行比较过，何种方案更优未可知，该研究能传递的主要信息是诱导后移植更有优势。用RVD方案（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）诱导化疗可能带来不一样的结果，一项2015年ASH年会上公布的研究就证实RVD方案诱导化疗后自体造血干细胞移植有优势。

（编译 唐蓉）