英国伦敦卫生与热带医学学院的临床肿瘤专家Ajay Aggarwal等报告，癌症药物基金（CDF）并未给癌症患者带来切实益处，反而令患者面临更多药物相关的毒性作用。（BMJ. 2017; 357: j2097.）

CDF于2010年在英国成立，旨在及时地为患者提供前沿癌症疗法，同时保证纳税人的资金用在实处。CDF为未获得NHS评定的药物、正在评定期的药物、已经过评定但非国家医疗卫生研究所（NICE）推荐的药物提供基金支持。该基金于2016年接受了稽查。

Aggarwal介绍，CDF于2010年成立，2016年关闭，期间使用了英国纳税人的12.7亿英镑（15.1亿欧元，16.4亿美元），等于NHS一年在所有癌症药物上的花费。

研究详情

CDF覆盖的大部分癌症药物集中于患者、医师和NICE认为具有临床意义的领域。但却没有收集通过基金使用药物的患者结局数据。

研究者分析了2015年1月经CDF核准使用的29种针对47项特定癌症适应证的药物，根据6项标准（临床获益量表、临床试验、观察性数据等）予以评定。

结果显示，大部分CDF核准的药物的生存获益研究证据均为不明显或无。

仅38%（18/47）的适应证在临床试验中显示出显著的总生存益处，中位生存时间为3.2个月，从阿柏西普治疗转移性结肠癌的1.4个月至帕妥珠单抗一线治疗转移性HER2阳性乳腺癌的15.7个月。

其余29项适应证中，36%（17/47）在无总生存获益证据的前提下被获准使用，另外26%（12/47）在无总生存数据的情况下被获准使用。

采用临床获益量表评价时，仅有18%（9/47）符合标准。

鉴于此，研究者认为CDF的行为与初衷有明显的背离。

新CDF吸取了经验教训

伦敦国王学院癌症和全球健康研究教授、癌症政策研究所主任Richard Sullivan担心部分试验的设计可能存在问题，立题依据和设计审核都存在漏洞，毕竟癌症的治疗不仅仅是药物一个方面。

在没有充分证据支持的前提下，建立专项基金会导致患者癌症治疗通路的整体成本上升，涉及到筛查、诊断、放疗、手术和姑息治疗等，建议欲效仿此举的国家在建立专项基金时应理性。

结果表明，癌症治疗药物、手术或干预的补贴政策应经过相应的卫生技术评定。只有这样才能提供充分证据，为癌症患者和社会带来最大的价值。

2016年7月CDF进行了重整。新规定下，只有有实际生存益处且达到NHS成本效益标准的药物才能获得基金支持。不符合条件的药物已被剔除覆盖名单。

伦敦癌症研究所执行总监Paul Workman就该分析发表意见认为，原先的CDF高价、短视、效果不佳，而在循证体系下建立起的新CDF覆盖了经过NICE评定的药物，应该能够解决该研究提出的问题。

除了支持NICE开展的药物评价之外，更重要的是新CDF能够回归初衷，及时为患者提供最新最好的抗癌药物，因此也需要NICE改革评价方法，突出药物的创新性，确保患者在面对新药时不被价格所阻挡。

（编译 石磊）