Sesen Bio 公司日前宣布，其领头产品Vicinium获得美国FDA 授予的快速通道资格，用于治疗对卡介苗治疗无缓解的高级别非肌层浸润性膀胱癌患者。Vicinium的Ⅲ期临床试验VISTA 研究正在进行中，探讨Vicinium用于治疗曾接受过两个疗程卡介苗治疗的高级别非肌层浸润性膀胱癌患者的疗效。(自FDA)

快速通道资格通常授予给治疗严重疾病的在研药物，并且已有临床前数据和/或临床资料证明，该药物具有解决未满足医疗需求的潜力。获得快速通道资格的药物让其开发者能与FDA 进行更频繁的交流，以讨论药物的发展计划和审查过程，这往往使得药物尽早获得FDA 批准，让更多的患者获取药物。

膀胱癌是美国第六大常见的癌症，其中约80%为非肌层浸润性膀胱癌，癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织。接受初始手术治疗患者的复发率较高，超过60%的患者接受卡介苗疗法。卡介苗在许多患者中有效，但有的患者会有耐受性问题，且许多患者出现疾病复发。卡介苗无效或需长期接受卡介苗患者，推荐的治疗方案为膀胱切除术。过去三十年里，非肌层浸润性膀胱癌治疗领域几乎没有创新。

Sesen Bio 是一家开发新一代抗体-药物偶联物(ADC) 疗法的公司，旗下Vicinium(也称VB4-845)正在进行Ⅲ期临床试验。Vicinium 由重组融合蛋白组成，将肿瘤靶向的抗体片段和蛋白质细胞毒性有效负载整合到单个蛋白质分子中，特异且有效地杀死癌细胞，不损伤健康细胞。

Vicinium 对肿瘤的杀伤作用还可能通过促进抗肿瘤免疫反应，有与肿瘤免疫治疗药物(如免疫检查点抑制剂)联合应用的潜力。美国国立癌症研究所(NCI)正开展研究探讨Vicinium 联合阿斯利康公司的免疫检查点抑制剂Durvalumab，在卡介苗治疗后无缓解的非肌层浸润性膀胱癌患者中的疗效和安全性。

正在进行中的Ⅲ期临床试验VISTA研究是一项开放标签、多中心、单臂临床研究，旨在评估Vicinium 在高级别非肌层浸润性膀胱癌原位癌或乳头状癌患者中的疗效和安全性。研究入组129例接受过卡介苗治疗的患者，主要研究终点是完全缓解(CR)率。

3 个月的中期疗效分析结果显示，在队列1 的原位癌患者中，72 例可评估患者的CR率为39%，在队列2 的5 例可评估患者中，CR率为80%，全部77例原位癌患者3个月CR率为42%。队列3 的乳头状癌患者的3个月疗效结果显示，可评估的34例患者无复发率为68%。初步安全结果显示，Vicinium耐受性良好，72%的患者发生1 ~2 级不良事件。该试验12 个月数据预计在明年年中获得。

该公司相关负责人表示，获得快速通道资格是重要的里程碑，显示了非肌层浸润性膀胱癌患者对新治疗方案的迫切需求，对卡介苗治疗无缓解的患者，目前的推荐疗法是膀胱切除术。Vicinium 具有独特的作用机制，目前观察到的积极研究数据加上迄今为止患者的良好耐受性，都让人深受鼓舞。

(编译 刘霞)