日本癌症患者将很快有机会获得到来自世界各地的已被批准的癌症药物，无论该药物是否在日本国内得到批准。（Lancet 2015,16:251-252）

这一由日本首相办公室实行的举措，旨在打击药物批准认可过程的滞缓，并避免在癌症治疗方面可预见的危机。

然而一些日本癌症专家宣称，这些明年开始生效的改革举措不仅没有必要，而且可能还会对日本医疗造成严重的后果。评论家们列出了几个与即将实行的体制相关的“担忧的来源”，并预测改革意味着企业将不再愿意去开发新药物，并在无需对药物开发进行投资的条件下获取利润。

随着被称为“监管改革实行计划”的新体系的实施，到2016年，药物经过一个由内科或外科医生组成的团队评估6周后，医生即可将这种在其他任何地方已认可的药物开给患者。但是，患者需自行支付药物费用，同时全民医疗体系将覆盖常规临床护理。

这些改革是对日本癌症治疗危机的回应，患者们对在其他国家已经使用数年的肿瘤药物却在日本国内得到上市许可的滞缓感到十分沮丧。

政府官员和媒体称赞此举是患者能够更快并以潜在的更低成本获取新药物的保障。

为了调查这些评论的真实性，并验证在这些改革之后的推断，东京国家癌症研究中心战略规划局理事长Yasuhiro Fujiwara医生及其同事在2014年3月着手调查了未经批准的肿瘤药物的情况。

他们发现，在41种未经日本药品和医疗器械机构（PMDA）批准的药物中，14种同时被美国FDA及欧洲药品管理局（EMA）批准，21种被这两个机构其中之一批准，4种未被这两个机构批准，另外两种药物的申请被医药公司撤回。其中12种药物在日本被作为未经临床试验认可的药物使用。这41种药物中，16种用于治疗恶性血液病，7种用于治疗皮肤癌，治疗泌尿系统恶性肿瘤的药物也被列入使用范围。

然而，恶性血液病和皮肤癌在日本非常少见或者仅有少部分患者，日本的癌症患者大多数集中在乳腺癌、肺癌、或结肠癌，目前在这些疾病不存在药物可用性的滞缓情况。

其中24种药物的平均每月费用超过1 000 000日元（约合8340美元）。通常，癌症患者需要同时接受几种治疗手段，许多患者在没有一定支持的情况下无法承担如此高昂的医药费。

Fujiwara医生表示，我认为政府官员误解了当前的形势，他们不了解每种未经批准药物的开发和认可情况的详细信息。他们认为如果引进一种新的体系，就能改变现状。但我并不这么认为。

Fujiwara医生强调，PMDA在药物认可上的滞缓性，实际上是个“非常非常小”的问题，在时间上与FDA相近，而且比EMA的还要短。这个问题存在于发展阶段。日本比美国或者欧盟国家需要消耗更多的时间来开始临床试验。通常，一些海外的医药公司首先在美国开始临床试验，然后在欧洲开始临床试验，最后，才在日本开始。这导致了在日本提交申请的滞缓，并且这是“日本当前面临的最主要的导致药物滞缓性的原因”。

相对于这个新体系，Fujiwara医生则坚持认为，在其他地方通过认可的药物必须经过一个具有批准资质的体系才能使用，类似于在美国或者欧盟的一个管理体系。这意味着未经批准或未经临床试验认可的药物，必须先经过临床试验应用，1～2年之后，厂商才能够去申请标准审批流程，就像他们现在做的一样。具有批准资质的系统非常重要。这样，在得到充分的安全性和有效性数据之前，药物只能在某些条件下才能够获得。关于其他益处，它能够确保医药公司“不违规”，因为他们不得不提供药物给临床试验的研究人员并配合试验工作。

这消除了新体系存在的一个潜在风险，医药公司可能会因此处于日本认证系统的管辖之外而依赖于美国或欧盟的认证系统。

与该体制改革相关的另一个潜在问题是，由于它是基于患者的，因此对全民的数据很难获取。因此，任何试图对安全性和有效性未得到批准的药物的评估都将受到限制。最终，关于这项改革将会带来的最显著的事实是，在日本医保体系中，所有经过批准使用的药物将会自动报销。Fujiwara医生介绍，政府正在考虑改进到一个类似于英国的医疗体系，通过建立一个类似于National Institute of Health and Care Excellence（NICE）的机构。

尽管有一个负责成本和收益分析的监管机构，有助于对医疗支出的合理化管理，但研究者仍担忧它最终可能会导致政府和监管部门的对立。

这可能最终会导致建立起一个类似癌症药物基金组织的机构，将使患者能够获得那些经过批准但是过于昂贵或者不够有效获得的药物。但这可能会引发自身的道德困境和矛盾。这无疑会损害日本全民医疗体系的声誉及其可持续性，因为私人医疗保险的覆盖范围将会超过公共医疗保险。

（编译 景赛赛 审校 马胜林）