美国芝加哥大学Desai等报告，某些在诱导治疗后有残留疾病的高危神经母细胞瘤患者，可能获益于自体干细胞移植(ASCT)巩固前的桥接治疗。(Cancer. 2022年6月6日在线版 DOI: 10.1002/cncr.34263; 10.1002/cncr.34267)

该项多中心回顾性研究入组201例2008~2018年在6个中心接受治疗的高危神经母细胞瘤儿童患者。其中，123例在诱导后接受ASCT巩固治疗(队列1)，51例在ASCT前接受了桥接治疗(队列2)，27例因诱导后治疗转移灶反应较差而接受诱导后治疗但未接受ASCT(队列3)。研究中最常见的桥接疗法为地妥昔单抗(dinutuximab)联合伊立替康、替莫唑胺(DIT方案)或131I-间位碘代苄胍(131I-MIBG)的化学免疫疗法。

结果显示，虽然队列1诱导结束(EOI)反应好于队列2和队列3，但3年无事件生存(EFS，P=0.77)率或总生存(OS，P=0.85)率无显著差异。EOI后转移性疾病稳定的患者，桥接治疗显著改善EFS(P=0.04)。

DIT不联合131I-MIBG桥接方案(22例)的3年EFS率和OS率分别为52.7%和87.3%，131I-MIBG不联合DIT桥接方案(20例)的分别为50%和85%，131I-MIBG联合DIT(2例)的分别为100%和100%，无131I-MIBG或DIT(7例)的分别为57.1%和85.7%。在直接移植儿童的3年EFS率为58.9%，OS率为80.2%。

与其他两个队列相比，队列3中患者的EFS和OS明显更差。治疗在队列间的差异很大，这主要基于转移部位的反应。队列1患者的总缓解较好且转移灶缓解率最高。例如，队列1只有3.2%的患者在软组织和骨骼中存在EOI转移性稳定疾病，而其他两队列中这一比例为48%~51%。在EOI时，队列1中有7%的骨转移稳定，队列2和队列3分别为33.3%和18.5%。

(编译 张云博)