近期，又有一项研究对癌症新药的疗效提出了质疑，对这些天价新药在实际的癌症治疗情境下能否为患者带来明确的益处表示怀疑。该研究指出：2003~2013年获批的几种癌症新药中，每五种里至少有一种对患者并无实际益处。（JAMA Oncol. 2016年12月29日在线发表）

英国伦敦政治经济学院的Sebastian Salas-Vega等将美国FDA和欧洲药品管理署在2003~2013年批准的62种癌症新药列入了研究对象，对其中53种药物的临床效果进行了评价，参考了英、法、澳三国健康技术评价机构截至2015年5月的评估意见，收集并审核了药物相关总生存期（OS）、生活质量（QoL）以及安全性方面的数据。

结果显示，OS获益差异较大，OS和QoL的改善常常以牺牲安全性为代价，因此有理由怀疑治疗实践中这些药物的临床疗效与经济成本是否匹配。

Salas-Vega指出：在所有可量化OS的药物数据中，新药的总体OS平均改善程度相对于2003年而言提高了3.43个月。只有不到半数（43%）的药物对OS的改善程度可达3个月以上。53种药物中，11%的OS改善不足3个月，15%对OS的作用尚不明确。其余16种（30%）在替代疗法期间并未显示出任何OS获益。

生活质量的改变

Salas-Vega等也考察了这53种新药能否为患者的QoL带来有意义的改变。

结果显示，42%的药物的确改善了QoL，但约一半（53%）的药物对QoL并无明确作用（与最佳的替代疗法相比）。

另外，数据显示只有45%的新药会影响患者的安全性，但不得不提的是，这部分安全性数据与另外19%的新药数据有所混淆。

Salas-Vega等表示：三分之一的癌症新药并无OS获益，五分之一的新药既不能改善生存，也不能改善QoL，对安全性也无影响。换言之，每五种癌症新药中就有一种不会给患者的OS、QoL和安全性带来任何益处。

不同的观点

另一项近期由俄勒冈健康科技大学卫生保健伦理学中心的资深学者Vinay Prasad和美国国家癌症研究所肿瘤学研究者Chul Kim进行的研究中，将2008~2012年由FDA批准的36种癌症新药进行了评估。

结果发现只有5种可改善OS。18种新药中超过半数都未评价QoL指标。而其中也仅有一种，即克唑替尼与QoL改善相关。

对同一批新药进行的另一项类型研究发现，多数药物都是FDA基于替代终点批准的，而经上市后研究评估认定其不能延长OS或改善QoL后，这些药物仍然处于获批、可处方的状态。

加利福尼亚大学的Scott Bauer和Rita Redberg认为，药物经评定为无临床益处后，FDA应该立即撤销批文。这些药物的年花费为2~17万美元，取缔之后，将切实提升癌症治疗领域的质量和价值。

在另一篇文章中，英国伦敦查灵十字医院和帝国理工大学医学院的咨询医师Peter Wise对高价药改善OS杯水车薪的问题也提出了质疑。他认为，花费六位数的钱延长数周或数月的生命实在是成本太高，并且也“不合理”。他表示同样的钱可以在别的方面发挥更大的价值。当然，人的求生意志可以理解，但不应该由社会来承担。

但很多肿瘤医师也并不完全认可这些对癌症新药的悲观看法。

美国癌症学会的Len Lichtenfeld就并不认可Wise的观点。他指出，针对黑色素瘤的新靶向和免疫疗法在OS和QoL方面已经有了显著改善。这些切实的进展不可无视，而且还要考虑患者的个体反应。很多新疗法的副作用已经大幅减少，患者能够在接受治疗的同时也享受良好的QoL。

（编译 石磊）