美国MD Anderson癌症中心Preetesh Jain等报告，在慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中，根据几种量表的评估结果，Ruxolitinib可明显改善CLL患者的疾病相关症状，有必要开展进一步研究来评价Ruxolitinib在CLL中的治疗效果。(Lancet Haematol. 2017年1月11日在线版)

对于不需要治疗的CLL患者，疾病相关症状影响生活质量。现有治疗并未特异性地控制这些症状。由于刺激B细胞受体可以使CLL细胞上JAK2的活化，推测JAK2抑制剂Ruxolitinib有可能改善CLL患者疾病相关症状。为了探讨Ruxolitinib对缓解疾病相关症状的疗效，该项Ⅱ期临床研究入组2014年9月15日至2015年9月20日就诊的、不需要系统治疗的、有症状的CLL患者，给予口服Ruxolitinib(10 mg，每日2次)。治疗前和治疗后3个月使用简明疲劳量表(BFI)评价、MD Anderson症状量表慢淋模块(MDASI)以及日常活动症状相关干预量表评价相关指标。

结果显示，共纳入41例患者，其中25例以往未接受过治疗，16例接受过治疗。在3个月，与基线值相比，BFI得分的平均百分数改变为44.3%(标准差为35.0，P<0.0001)，症状干预评分的平均百分数改变为43.4%(标准差为51.5，P<0.0001)，MDASI评分的平均百分数改变为42.1%(标准差为37.4，P<0.0001)。32例患者(78%)的平均BFI得分下降幅度≥20%，且有24例(59%)患者在过去24小时的BFI最差疲劳得分下降≥2单位。最多见的3~4级不良反应包括中性粒细胞减少(2例，5%)、高血压(2例，5%)、失眠(1例，2%)、耳鸣及眩晕(1例，2%)、血小板减少(1例，2%)。

(编译 王婷 审校 常乃柏)

北京医院 常乃柏教授述评：

慢性淋巴细胞白血病大多进展缓慢，早期往往不需治疗，但此时患者常常出现疲乏无力、运动能力下降等症状。这些症状成因很复杂，有精神因素，也可能有躯体因素。JAK2抑制剂Ruxolitinib可以抑制BCR活化的CLL细胞JAK2活性，在本研究中CLL细胞负荷是否减少作者未评价，但疾病相关症状有改善，这种改善是由于减少了CLL负荷延缓疾病进展还是精神上使患者得到治疗的安慰目前尚不清楚，有必要进行前瞻性随机安慰剂对照研究明确Ruxolitinib对CLL瘤负荷的作用以及对疾病相关症状的作用。此外，虽然药物不良反应可接受，但一旦发生则可能使慢淋患者生活质量进一步下降，应引起临床注意。