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索拉非尼试治硬纤维瘤有效

作者: 来源: 发布时间:2019-01-04

美国哥伦比亚大学Gounder等报告的Ⅲ期临床研究显示,治疗晚期、难治性硬纤维瘤,索拉非尼相对安慰剂可将2年无进展生存(PFS)率增高2倍(81% vs. 36%)。(N Engl J Med. 2018; 379: 2417-2428. doi:10.1056/NEJMoa1805052)

硬纤维瘤是一种罕见且难治的疾病,为结缔组织异常生长,身体任何部位均可出现。通常不致命,但通过侵犯周围组织带来包括疼痛、活动受限和妨碍器官功能等影响。硬纤维瘤肿瘤非常复杂,表现多样,即使同一患者体内表现也可多样。有的肿瘤自发消退,有的保持不变,有些侵袭性生长。手术后有非常高的复发风险,手术主要用于复发风险较低的肿瘤。放疗、化疗和内分泌治疗有时对缩小肿瘤和减轻疼痛有所助益。

该项双盲Ⅲ期研究入组87例疾病进展、有症状或复发性硬纤维瘤患者,随机给予索拉非尼(400 mg qd)或安慰剂。若安慰剂组患者出现疾病进展则允许交叉至索拉非尼组继续治疗。主要终点为研究者评估的PFS。

结果显示,中位随访27.2个月,索拉非尼组和安慰剂组中位PFS分别为尚未达到和11.3个月,2年PFS率分别为81%和36%(HR=0.13,95%CI 0.05~0.31,P<0.001);交叉治疗前,两组的客观缓解率分别为33%和20%。索拉非尼组和安慰剂组中应答者的至客观缓解的中位时间分别为9.6个月和13.3个月,且客观缓解仍在持续。索拉非尼组最常见的不良事件为1~2级的皮疹(73%)、疲劳(67%)、高血压(55%)和腹泻(51%)。

研究者表示:该研究设计用来评估索拉非尼对患者无进展生存的改善,不用来评估索拉非尼对疼痛或其他症状是否可带来有意义的改善。治疗组还有20%的患者因为不良反应疲劳和皮疹等停药。还需进一步研究探讨可减少不良反应的最佳给药剂量,评估索拉非尼能否带来疼痛、功能和生活质量等方面的改善。

(编译 马晓江)