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多款中国肿瘤创新药获FDA快速通道资格

作者: 来源: 发布时间:2020-08-06

近年来,越来越多由中国公司开发的创新药走向国际,并获得FDA的快速通道资格定。今年以来,亚盛医药、和黄医药、索元生物等多家中国公司开发的创新药都被美国FDA授予快速通道资格(快速通道资格是美国FDA加速药物审评的计划之一,旨在加速治疗严重或致命疾病的药品研发,满足未竟医疗需求)。这一资格的认定意味着这些新药在早期试验中显示出满足未竟医疗需求的潜力,同时医药公司可以和FDA有更多的沟通交流机会,加快整个研发进程。

1、百济神州:泽布替尼

泽布替尼是百济神州自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂,其特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合,从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。在美国,泽布替尼曾获得FDA授予的“孤儿药资格”、“快速通道资格”、“突破性疗法认定”和“优先审评资格”,这是首个获得FDA上述四大特殊通道资格认定的中国自主研发抗癌新药。2019年11月,美国FDA批准泽布替尼上市,治疗经治套细胞淋巴瘤。

在中国,泽布替尼已在今年6月通过优先审评程序获批,用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。此外,泽布替尼在欧洲、以色列的上市申请也已获得受理。

2、和黄医药:呋喹替尼

呋喹替尼是和黄医药旗下和记黄埔医药开发的一款喹唑啉类小分子血管生成抑制剂,主要作用靶点是VEGFR激酶家族(VEGFR1、2和3)。呋喹替尼通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导,抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成,从而抑制肿瘤生长。2018年,呋喹替尼在中国通过优先审评获批治疗转移性结直肠癌,是和记黄埔医药旗下首个获批的创新药。

目前,和黄医药正在全球范围内进行呋喹替尼的开发。2020年6月,呋喹替尼获得美国FDA授予的快速通道资格,用于治疗转移性结直肠癌患者。据悉,和黄医药正计划在美国、欧洲和日本启动一项呋喹替尼治疗难治性转移性结直肠癌的Ⅲ期注册研究。

3、和黄医药:索凡替尼

索凡替尼是一款小分子口服酪氨酸激酶抑制剂,其作用机制在于可通过抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)和成纤维细胞生长因子受体(FGFR)以阻断肿瘤血管生成,并可抑制集落刺激因子-1受体(CSF-1R),通过调节肿瘤相关巨噬细胞,促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。由于该药物具有抗肿瘤血管生成和免疫调节的双重机制,可能非常适合与其他免疫疗法联合使用。

目前索凡替尼正在中国及美国作为单药治疗或与其他肿瘤免疫疗法联合治疗开展针对神经内分泌肿瘤(NET)、胆管癌等多种实体瘤的研究。今年4月,美国FDA授予索凡替尼快速通道资格,用于治疗不适合手术的晚期和进行性胰腺神经内分泌肿瘤和非胰腺NET患者。索凡替尼此前还获得FDA授予的孤儿药资格,用于胰腺神经内分泌肿瘤治疗。

4、亚盛医药:HQP1351

HQP1351是亚盛医药开发的口服第三代BCR-ABL/KIT抑制剂抑制剂。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,HQP1351对BCR-ABL及其多种突变体(包括T315I突变)有明显效果,拟被开发治疗对第一代、二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的慢性髓性白血病(CML)患者。今年5月,HQP1351先后获得美国FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格,用于治疗对现有TKI治疗失败的特定基因突变的CML患者。

6月18日,亚盛医药宣布已向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交HQP1351的新药上市申请,用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期和加速期患者,这是亚盛医药创立以来提交的首个NDA。

5、复星医药:ORIN1001

ORIN1001是复星医药控股子公司复星弘创自主研发的一款首创小分子药物。公开资料显示,ORIN1001是一款新型选择性肌醇酶(IRE1)抑制剂,拟开发治疗晚期实体瘤。

2019年6月,ORIN1001获得美国FDA授予的快速通道资格,用于治疗复发性、难治性、转移性乳腺癌(包括三阴性乳腺癌)。在中国,该药已获批临床,研究的主要适应证为乳腺癌、前列腺癌、肝癌、胰腺癌、卵巢癌等晚期实体瘤。

6、徐诺药业:艾贝司他

艾贝司他是徐诺药业旗下一款新型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,通过增加细胞内组蛋白的乙酰化程度,提高p21等基因的表达水平等途径,抑制肿瘤细胞的增殖,诱导细胞分化或凋亡。

在美国,艾贝司他已经获得两项快速通道资格:一项适应证为单药治疗4线滤泡性淋巴瘤;另一项适应证为艾贝司他与培唑帕尼联用一线或二线治疗肾细胞癌。

目前,艾贝司他正在美国、中国、欧洲等地同时开展针对多种癌症的临床试验。在中国,艾贝司他正在开展单药治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的注册关键性Ⅱ期临床试验。

7、索元生物:DB102(enzastaurin)

DB102最初由礼来(Eli Lilly and Company)开发,索元生物现拥有该药的全球权利。2020年7月,索元生物宣布美国FDA授予DB102快速通道资格,用于一线治疗脑胶质母细胞瘤。

DB102是一款全球首创的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂,作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上,具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用,以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用,拟开发治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤和脑胶质母细胞瘤(GBM)。

目前,索元生物已启动并开展一项国际多中心的Ⅲ期临床试验。此外,DB102用于治疗新诊断的GBM的国际多中心Ⅲ期临床试验也已在美国和中国获批,并将于今年启动。 (编撰 张楠)